L’état d’un adolescent atteint d’une forme très sévère d’anémie falciforme s’est amélioré quinze mois après un traitement par thérapie génique.
C’est ce que rapporte une étude publiée plus tôt ce mois-ci dans le New England Journal of Medicine.
C’est une histoire digne d’un film de science-fiction. Pour s’attaquer à cette maladie génétique incurable de l’hémoglobine (le pigment contenu dans les globules rouges), très prévalente chez les personnes originaires d’Afrique et du bassin méditerranéen, les chercheurs de l’hôpital Necker, en France, ont tout d’abord prélevé de la moelle osseuse du patient en laboratoire.
Le but : y insérer un gène capable de corriger l’anomalie en « ordonnant » la production de globules rouges dotés d’une hémoglobine normale.
Pour ce faire, ils ont eu recours à un virus (un lentivirus) capable d’entrer dans les noyaux des cellules de la moelle osseuse afin d’y insérer les bouts d’ADN souhaités.
Parallèlement, le patient de 13 ans a subi une chimiothérapie afin d’être préparé à cet « échange » de moelle osseuse. Heureusement, la moelle osseuse « corrigée » a naturellement repris sa place et s’est mise à produire des globules rouges sains. L’adolescent était, en somme, guéri.
Un traitement ?
Et il l’est toujours. Selon l’étude, le jeune homme se portait à merveille quinze mois après l’opération, 50% de l’hémoglobine dans son sang étant désormais normale. Les douleurs dues à l’occlusion de vaisseaux sanguins par des globules rouges en forme de faucille, une caractéristique de cette maladie, sont histoires du passé.
L’adolescent, qui n’a plus besoin de transfusions sanguines, ne se rendrait plus à l’hôpital que pour des contrôles de routine !
Ces résultats pavent la voie à l’utilisation de la thérapie génique comme traitement de l’anémie falciforme. À terme, elle pourrait même devenir une alternative à la greffe de moelle, qui atténue quelque peu les effets de la maladie.
Par ailleurs, Le Monde rapporte que d’autres stratégies, comme l’utilisation d’un outil CRISPR-Cas9, sont à l’étude pour corriger la mutation caractéristique de l’anémie falciforme aussi appelée drépanocytose.
Photo : Wikimedia Commons/ OpenStax College [CC BY 3.0)]
