Après 20 ans d’échec, un essai clinique réussi sur les hémophiles fait renaître les espoirs de thérapie génique.
Le 10 décembre dernier, des médecins du Royaume-Uni et des États-Unis ont rapporté avoir traité avec succès six patients atteints d’hémophilie B en leur injectant la copie fonctionnelle d’un gène qui, chez eux, était défectueux. À la suite du traitement, quatre des patients n’avaient plus besoin des intraveineuses qu’ils recevaient depuis des années afin que leur sang coagule normalement. Les deux autres ont aussi vu leur état s’améliorer grandement et mènent aujourd’hui une vie presque normale.
Le concept de thérapie génique est simple. Il s’agit de remplacer un gène défectueux (responsable d’une maladie génétique) par un autre, fonctionnel. Une greffe, en somme. Pour «implanter» ce gène dans les cellules cibles, on utilise un vecteur, le plus souvent un virus «désactivé»; c’est-à-dire qui a été modifié afin de le rendre inoffensif pour l’organisme humain.
Cette technique a suscité de grands espoirs au cours des années 1990, dans la foulée du déchiffrage du génome humain. On croyait pouvoir traiter ainsi de nombreuses maladies génétiques. Mais la déception a été à la mesure de l’engouement initial. La plupart des essais cliniques se sont soldés par des échecs, car ils n’ont que très rarement, ou très brièvement, amélioré l’état des patients. Certains traitements ont même eu des conséquences graves.
